新規神経保護剤「KUS121」の投与安全性と有効性を医師主導治験にてヒトで初めて確認

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治療薬を網膜中心動脈閉塞症患者へ

2020-03-03    京都大学

 池田華子 医学部附属病院特定准教授、辻川明孝 医学研究科教授らの研究グループは、医師主導治験により、網膜中心動脈閉塞症に対して、本学で研究開発してきた化合物KUS121の投与安全性と視力改善効果を明らかにしました。

 網膜中心動脈閉塞症は、目の血管が閉塞することによって重度の視力障害を引き起こす病気で、視力改善の標準的治療は存在しません。KUS121は、VCPという蛋白質のATPase活性に対する阻害剤として垣塚彰 生命科学研究科教授らが中心となって研究開発してきた、新規の細胞保護剤です。今回の治験は、KUS121を初めてヒト(患者)に投与する第1/2相試験であり、本治験で投与安全性と有効性が確認されました。

 国内初の新規メカニズムによる神経保護剤として、今後の開発が期待されます。本疾患に対しては、検証的試験(第3相試験)を実施予定であり、さらに、緑内障をはじめとした他の眼科疾患への応用研究を進める予定です。

 本研究成果は、2020年2月14日に、国際学術誌「PLOS ONE」のオンライン版に掲載されました。

図:本研究の概要図

書誌情報
  • 京都新聞(2月15日 26面)、産経新聞(2月18日 21面)、日本経済新聞(2月24日 9面)および毎日新聞(3月1日 19面)に掲載されました。
詳しい研究内容について
新規神経保護剤「KUS121」の投与安全性と有効性を 医師主導治験にてヒトで初めて確認

―治療薬を網膜中心動脈閉塞症患者へ―

概要

 京都大学医学部附属病院 眼科 池田華子 特定准教授、同大学院医学研究科 眼科学 辻川明孝 教授らの研究グループは、医師主導治験により、網膜中心動脈閉塞症に対して、京都大学で研究開発してきた化合物 KUS121 の投与安全性と視力改善効果を明らかにしました。

 網膜中心動脈閉塞症は、目の血管が閉塞することによって重度の視力障害を引き起こす病気で、視力改善の標準的治療は存在しません。KUS121 は、VCP という蛋白質の ATPase 活性に対する阻害剤として京都大学大学院生命科学研究科垣塚彰教授らが中心となって研究開発してきた、新規の細胞保護剤です。今回の治験は、

KUS121 を初めてヒト(患者)に投与する第 1/2 相試験であり、本治験で投与安全性と有効性が確認されました。国内初の新規メカニズムによる神経保護剤として、今後の開発が期待されます。本疾患に対しては、検証的試験( 第 3 相試験)を実施予定であり、さらに、緑内障をはじめとした他の眼科疾患への応用研究を進める予定です。

 本成果は、2020 年 2 月 14 日に米国 open access 科学誌 PLOS ONE」のオンライン版に掲載されました。

1.背景

 網膜中心動脈閉塞症は、網膜を灌流する唯一の血管である網膜中心動脈が閉塞することによって、急激に視力低下、視野( 見えている範囲)狭窄が起きる疾患です。いろいろな治療が試されていますが、これまで、発症後に視力を改善させる、標準的な治療法は存在しませんでした。

 細胞内には、VCP( valosin-containing protein)という、ATP( アデノシン三リン酸)を加水分解する作用( ATPase)を持つタンパク質が多量に存在します。これまで本研究グループは、この APTase 活性を阻害する化合物である 「KUS( Kyoto University Substance)」の研究開発を行ってきました。KUS は、細胞内のエネルギーである ATP の減少を抑制し、様々な細胞の細胞死を抑制すること、緑内障や網膜変性、虚血性眼疾患のモデル動物に投与することで、網膜細胞の細胞死を抑制し、病気の進行を緩徐にすることが明らかになってきました。つまり、KUS は神経保護剤として様々な眼疾患に対する進行抑制治療薬となりうると考えられます。

 この KUS の臨床応用に際し、より短期間で“神経保護作用”を検討するために、対象疾患を網膜中心動脈閉塞症に設定しました。また、KUS の中では、効果が強く、安全性の高い KUS121 を使用することにしました。そして、初めてヒトに投与する前に必要な、様々な安全性試験を実施し、治験の準備を進めてきました。

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