京都大学iPS研究所

ジスフェルリン異常症の患者由来のiPS細胞から作製した骨格筋細胞を用いて薬剤スクリーニングを実施し、ジスフェルリンのタンパク質量を増加させる化合物として既存薬ライブラリーからノコダゾールという抗がん剤を見出すことに初めて成功した。